Fibrosi cistica, con il Kaftrio abbatteremo i costi e salveremo vite umane

Incontro tra Aifa e la Vertex per l’approvazione del farmaco Kaftrio. Le tre Organizzazioni che si occupano di Fibrosi Cistica in Italia: Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC), Società Italiana per la Fibrosi Cistica (SIFC) e Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC), il 9 aprile scorso, hanno inviato una lettera congiunta al Ministro della Salute On. Roberto Speranza chiedendo la sua collaborazione per accelerare i tempi di approvazione del farmaco in questione, ma ad oggi ancora niente di nuovo.

La fibrosi cistica

La fibrosi cistica è una malattia progressiva ed invalidante, la più diffusa delle malattie genetiche che, in Italia, risulta essere una delle più gravi e che tutt’ora ha conseguenze di un decesso a settimana con un’età media che va dai 20 ai trent’anni e aspettative di vita non superiore ai 40. L’anno 1989, periodo di individuazione del gene che causa la fibrosi cistica, ha dato inizio ad un intenso lavoro della ricerca.

La buona notizia è che finalmente dopo trent’anni di collaborazione con i laboratori di ricerca di tutto il mondo, la casa farmaceutica americana Vertex ad ottobre 2019 ha messo sul mercato un farmaco autorizzato dall’agenzia del farmaco americana, la FDA e autorizzato a giugno 2020 dall’EMA, agenzia europea del farmaco, che sta dando dei grandi risultati. L’efficacia di questo farmaco, è stato possibile grazie al lavoro condiviso, a livello mondiale, da tutti i laboratori di ricerca e finanziato dalla Vertex.

Attualmente il farmaco viene utilizzato da paesi della Comunità Europea come: Francia- Germania- Inghilterra.

Migliaia di pazienti sono in attesa di Kaftrio

Tra i 3500 e i 5000 pazienti, in Italia, sono in attesa di ricevere risposte adeguate che oggi arrivano dal Kaftrio. Al momento i costi del farmaco raggiungono € 26.000 circa, che contempla un periodo breve di trattamento (un mese). Un costo inaccessibile a chiunque. In assenza di una cura come quella del Kaftrio, farmaco che ha avuto il riconoscimento della sua efficacia da parte dell’AIFA (Agenzia italiana del farmaco) in attesa dell’accordo economico tra AIFA e VERTEX è al momento somministrato come cura compassionevole. La Vertex se ne fa carico solo se il medico curante si rivolge all’azienda americana, pagandone tutti i costi. Improbabile. Rimane solo l’utilizzo di farmaci non appropriati e/o un trapianto polmonare.

Abbiamo investito milioni di euro per monopattini e sedie a rotelle e non si riesce a trovare un accordo per salvare vite umane?

L’unico intervento possibile è un trapianto polmonare che, di fatto, non risolve i gravi problemi respiratori della fibrosi cistica. Ne allunga le aspettative di vita di qualche anno, quando va bene, considerando le lunghe liste di attesa per un trapianto polmonare e considerando anche la possibilità di un rigetto. Oltre ai costi onerosi dell’intervento e dei farmaci post intervento.

Una cura per i malati di fibrosi cistica

Grazie alla ricerca il Kaftrio, che statisticamente fornisce risultati ottimi, le persone affette da fibrosi cistica avrebbero una cura, una migliore qualità di vita e un’aspettativa di vita migliore e superiore ai quarant’anni. Evitando una vita passata costantemente in ospedale (con costi onerosi per la sanità italiana). Gli investimenti fatti in questi decenni nella cura della fibrosi cistica hanno rilevato altresì che i farmaci utilizzati possono contribuire ad un miglioramento delle salute anche di altre patologie respiratorie.

Ricordiamo che i costi di ospedalizzazione di un malato di fibrosi cistica si aggirano intorno ai 1000 euro al giorno. Un ricovero che fa almeno per un mese e una volta l’anno, con in più i costi dell’ ossigeno e di farmaci vari. Il totale lo lascio fare a voi.

Quello che sappiamo è che la perdita di tempo per l’approvazione del Kaftrio è legata ad una valutazione di costi e del fatto che Vertex se ne faccia carico al posto del nostro sistema sanitario nazionale.

È più importante la salute e la vita di un essere umano o il costo di un farmaco che contribuirebbe al miglioramento della salute, e ad abbattere anche i costi delle cure della sanità nazionale?

P.S. L’Associazione nazionale persone autistiche insieme alla Delegazione FFC Monterotondo-Roma, hanno stretto un accordo di collaborazione per la campagna di raccolta fondi per sostenere la ricerca fibrosi cistica. Associazione nazionale persone autistiche con il suo progetto di laboratorio di Lampade Di Sale in accordo con la Delegazione FFC Monterotondo-Roma, e già autorizzata dalla Fondazione Fibrosi Cistica, ha realizzato delle lampade di sale artigianali per la raccolta fondi che partirà da maggio 2021 a tutto dicembre 2021.

Alessandro Capobianchi